讓罕病孩子長大！ AADC缺乏症「基因治療」現生機 - 健康醫療網 - 健康養生新聞資訊網路媒體
罕見疾病「芳香族L-胺基酸類脫羧基酶缺乏症（以下簡稱AADC缺乏症）」，此病因為DDC基因的先天性缺陷，造成嚴重的動作障礙。日前，臺大醫院團隊研發的AADC缺乏症「基因治療」歷經15年努力，成為首例本土研發，並獲得歐盟許可的藥物，不僅是台灣醫療史上重大突破，更是引領世界罕藥進入新紀元的標竿。 AADC缺乏症 似癲癇與巴金森氏症 依據國民健康署的資料，截至2022年6月台灣有60......
