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全球第一款經美國食品藥物管理局(FDA)與台灣食藥署雙重批准的RNAi藥物,即將在台上市,可針對遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis)有控制效果,明年有望為此罕病病患帶來希望。 「核糖核酸干擾」(RNAi)可使細胞某些基因沉......